QUERBES, William,FITZGERALD, Kevin,BETTENCOURT, Brian,LIEBOW, Abigail,ERBE, David V.
申请号：
PE2017000870
公开号：
PE20171763A1
申请日:
2015.10.09
申请国别(地区):
PE
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention refers to a carbonate preparation capable of inhibiting the expression of HA1, including a coil and a reverse osmosis Hebrew, where all the nucleons of these coils are basically modified nucleons, and the coil is connected with the third end. " It also involves the use of this iarn agent to inhibit the expression of hao1, as well as methods to treat patients with hao1 related disorders, such as type 1 primary hyperoxia (Ph1).La invencion se refiere a un agente iARN bicatenario capaz de inhibir la expresion de HAO1 que comprende una hebra sentido y una hebra antisentido, donde sustancialmente todos los nucleotidos de dichas hebras son nucleotidos modificados, y en donde dicha hebra sentido esta conjugada con un ligando unido al extremo 3'. Tambien se refiere a metodos de uso de tal agente de iARN para inhibir la expresion de HAO1 y a metodos para tratar sujetos que padecen un trastorno asociado a HAO1, tal como la hiperoxaluria primaria de tipo 1 (PH1)
