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Nucleon compounds and related methods
专利权人:
WAVE LIFE SCIENCES LTD.
发明人:
申请号:
ARP180102248
公开号:
AR112779A1
申请日:
2018.08.07
申请国别(地区):
AR
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present disclosure provides, inter Alia, oligonucleotides, compounds and methods thereof. This disclosure includes, inter Alia, recognition of structural components of oligonucleotides, such as matrix sequences, chemical changes (such as sugar, matrix and / or nucleon pairing) or their morphology, binding to other chemical residues, and / or chemical stereochemistry. For example, the stereotypical chemistry and / or patterns of structural manual centers (manual nuclear connections) may have a significant impact on, for example, the properties and activities of oligonucleotides,In some forms of implementation, oligonucleotides reduce the expression, activity, and / or level of the C9 gene, 72 including, but not limited to, one including replication expansion or expression, activity, and / or level of its gene products. In some forms of implementation, the present disclosure provides methods for treating diseases using the provided oligosaccharide compounds, such as those related to C9.Entre otras cosas, la presente revelación proporciona oligonucleótidos, composiciones y sus métodos. Entre otras cosas, la presente revelación comprende el reconocimiento de que elementos estructurales de oligonucleótidos, tales como secuencia de bases, modificaciones químicas (por ejemplo, modificaciones de azúcar, base, y/o ligaciones internucleotidicas) o sus patrones, conjugación con restos químicos adicionales y/o estereoquímica [por ejemplo, estereoquímica de centros quirales estructurales (ligaciones internucleotidicas quirales)], y/o sus patrones, puede tener un impacto significativo sobre las propiedades y las actividades de los oligonucleótidos, por ejemplo, capacidad de ruptura, estabilidad, suministro, etc. En algunas formas de realización, los oligonucleótidos reducen la expresión, la actividad y/o el nivel de un gen C9orf72, incluyendo, pero sin limitación, uno que comprende una expansión de repetición o su producto génico. En algunas formas de realización, la presente
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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