Kevin FITZGERALD,Stuart MILSTEIN,Brian BETTENCOURT,William QUERBES,Maria FRANK-KAMENETSKY,Svetlana SHULGA-MORSKAYA
申请号：
MX2013014364
公开号：
MX345095B
申请日:
2012.06.20
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要：
The present invention provides iRNA compositions which effect the RNA-induced silencing complex (RISC)-mediated cleavage of RNA transcripts of an ANGPL3 gene. The ANGPL3 gene may be within a cell, e.g., a cell within a subject, such as a human. The present invention also provides methods of using the iRNA compositions of the invention for inhibiting the expression of an ANGPL3 gene and/or for treating a subject who would benefit from inhibiting or reducing the expression of an ANGPL3 gene, e.g., a subject suffering or prone to suffering from a disorder of lipid metabolism, such as a subject suffering or prone to suffering from hyperiipidemia or hypertriglyceridemia.La presente invención se refiere a un agente de ácido ribonucleico de doble hebra (ARNds) para inhibir la expresión de la Angiopoyetina tipo 3 (ANGPTL3), caracterizado porque el agente ARNds comprende una hebra sentido o directa y una hebra antisentido, la hebra antisentido comprende una región de complementariedad que comprende por lo menos 21 nucleótidos contiguos que difieren por no más de 3 nucleótidos de la secuencia de nucleótidos o nucleótida ( SEQ ID NO: 471), en donde todo de los nucleótidos de la hebra directa y todo de los nucleótidos de la hebra antisentido son nucleótidos modificados, en donde las modificaciones de nucleótidos se seleccionan del grupo que consiste de las modificaciones de nucleótidos 2´-O-metilo (2´-OMe) y 2´-fluoro, y en donde un ligando que comprende un derivado de N-acetilgalactosamina (GalNAc) es conjugado al extremo 3´de la hebra directa del agente de ARNds.
