Alnylam Pharmaceuticals, Inc.;Alnylam Pharmaceuticals; Inc.;Icahn School of Medicine at Mount Sinai
发明人:
BETTENCOURT, Brian,FITZGERALD, Kevin,QUERBES, William,YASUDA, Makiko,DESNICK, Robert
申请号：
ES13721433
公开号：
ES2640260T3
申请日:
2013.04.10
申请国别(地区):
ES
年份:
2017
代理人:
摘要：
A double stranded ribonucleic acid (dsRNA) to inhibit the expression of ALAS1, where the dsRNA comprises: (i). a complementary antisense strand with respect to at least nucleotides 871-889 of SEQ ID NO: 1； (ii) a sense strand comprising at least contiguous nucleotides of SEQ ID NO: 1295； and (iii) a ligand comprising one or more N-acetylgalactosamine (GalNAc) type derivatives.Un ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de ALAS1, donde el ARNbc comprende: (i). una hebra antisentido complementaria respecto a al menos los nucleótidos 871-889 de la SEQ ID NO: 1； (ii) una hebra sentido que comprende al menos nucleótidos contiguos de la SEQ ID NO:1295； y (iii) un ligando que comprende uno o más derivados de tipo N-acetilgalactosamina (GalNAc).
