VECTEURS RECOMBINÉS COMPRENANT DE L'ARYLSULFATASE A ET LEURS UTILISATIONS DANS LA THÉRAPIE DE CELLULES SOUCHES POUR LE TRAITEMENT DE LA LEUCODYSTROPHIE MÉTACHROMATIQUE
Provided are recombinant lentiviral vectors comprising an expression cassette comprising a nucleic acid construct expressing an ARSA gene. The vectors are useful in gene therapy for the treatment of Metachromatic Leukodystrophy. Provided are methods of producing the vectors. Provided are multipotent stem cells comprising the vectors. Also provided are methods of culturing the stem cells to maintain their multipotency.L'invention concerne des vecteurs lentiviraux recombinés comprenant une cassette d'expression comprenant une construction d'acide nucléique exprimant un gène ARSA. Les vecteurs sont utiles en thérapie génique pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique. L'invention concerne en outre des procédés de production des vecteurs susmentionnés. L'invention concerne des cellules souches pluripotentes comprenant les vecteurs susmentionnés. L'invention concerne également des procédés de culture des cellules souches pour maintenir leur pluripotence.
