Timothy E. WEEDEN,Andrew LEGER,Carol A. NELSON,Nicholas P. CLAYTON,Bruce M. WENTWORTH
申请号:
MX2016015156
公开号:
MX2016015156A
申请日:
2015.05.22
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要:
The present disclosure relates to antisense oligonucleotides (AONs), such as phosphorodiamidate morpholino oligonucleotides (PMOs). The present disclosure further relates to the conjugation of multiple PMOs to cationic cell penetrating peptides (CPPs) to enhance the uptake of PMOs into skeletal and cardiac muscle cells.La presente descripción se refiere a oligonucleótidos antisentido (OAS), tal como oligonucleótidos de morfolino fosforodiamidato (PMO). La presente descripción se refiere además a la conjugación de múltiples PMO a péptidos catiónicos de penetración a la célula (CPP) para mejorar la absorción de PMO en células musculares esqueléticas y cardiacas.