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SCREENING TARGETS AND COMPOSITIONS AND METHODS FOR TREATMENT OF CILIOPATHY DISORDERS
专利权人:
DUKE UNIVERSITY
发明人:
KATSANIS, Nicholas,OH, Edwin,LIU, Yangfan,TSAI, I-Chun
申请号:
USUS2015/022327
公开号:
WO2015/148566A1
申请日:
2015.03.24
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present disclosure provides methods of screening and compositions and methods for treating ciliopathy diseases. Methods are provided for screening for molecules to treat ciliopathy disorders by measuring the activity of ubiquitin-proteasome system (UPS)-mediated protein degradation in the presence and the absence of a candidate molecule, wherein an increase of the activity in the presence of the candidate molecule identifies the molecule as a potential therapeutic. The methods provided also include measuring the activity of a ubiquitin peptidase or a Zic family member 1 (ZIC1) gene product, in the presence and absence of a candidate molecule, wherein a decrease in activity in the presence of the molecule identifies it as a potential therapeutic.La présente invention concerne des méthodes de criblage, ainsi que des compositions et des méthodes permettant de traiter les ciliopathies. Les méthodes selon linvention permettent de cribler des molécules pour traiter les ciliopathies en mesurant la dégradation des protéines du système ubiquitine-protéasome (UPS), en présence et en labsence dune molécule candidate, laugmentation de lactivité en présence de la molécule candidate identifiant la molécule comme agent thérapeutique potentiel. Les méthodes consistent aussi à mesurer lactivité dune ubiquitine peptidase ou produit génétique dun membre de la famille Zic 1 (ZIC1), en présence et en labsence dune molécule candidate, la réduction de lactivité en présence de la molécule lidentifiant comme agent thérapeutique potentiel.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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