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MATÉRIAUX ET MÉTHODES POUR LE TRAITEMENT DE LA RÉTINITE PIGMENTAIRE AUTOSOMIQUE DOMINANTE
专利权人:
CRISPR Therapeutics AG;Bayer HealthCare LLC
发明人:
申请号:
EP18826103.6
公开号:
EP3714055A1
申请日:
2018.11.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present application provides materials and methods for treating a patient with autosomal dominant RP, both ex vivo and in vivo; materials and methods for editing a RHO gene in a human cell; and materials and methods for editing a P23H mutation in a RHO gene in a human cell. In addition, the present application provides one or more gRNAs or sgRNAs for editing a RHO gene; one or more gRNAs or sgRNAs for editing a P23H mutation in a RHO gene; and a therapeutic comprising at least one or more gRNAs or sgRNAs for editing a P23H mutation in a RHO gene. The present application provides a therapeutic for treating a patient with autosomal dominant RP. The present application provides a kit for treating a patient with autosomal dominant RP. In addition, the present application provides a self-inactivating CRISPR-Cas system.La présente invention concerne des matériaux et des méthodes pour le traitement d'un patient souffrant d'une rétinite pigmentaire (RP) autosomique dominante, à la fois ex vivo et in vivo; des matériaux et des procédés pour l'édition d'un gène RHO dans une cellule humaine; et des matériaux et des procédés pour l'édition d'une mutation P23H dans un gène RHO d'une cellule humaine. De plus, la présente invention concerne un ou plusieurs ARNg ou ARNsg pour l'édition d'un gène RHO; un ou plusieurs ARNg ou ARNsg pour l'édition d'une mutation P23H dans un gène RHO; et un agent thérapeutique comprenant au moins un ou plusieurs ARNg ou ARNsg pour l'édition d'une mutation P23H dans un gène RHO. La présente invention concerne un agent thérapeutique pour le traitement d'un patient souffrant d'une RP autosomique dominante. La présente invention concerne un kit pour le traitement d'un patient souffrant d'une RP autosomique dominante. De plus, la présente invention concerne un système CRISPR-Cas à auto-inactivation.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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