MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT DE L'HYPEROXALURIE PRIMITIVE DE TYPE 1 (PH1) ET D'AUTRES ÉTATS OU TROUBLES ASSOCIÉS AU GÈNE DE L'ALANINE GLYOXYLATE AMINOTRANSFÉRASE (AGXT)
The present application provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions or disorders associated with AGXT, both ex vivo or in vivo. For example, the present disclosure provides materials and methods for treating a patient with Primary Hyperoxaluria Type 1 (PH1). The present application also provides materials and methods for editing an AGXT gene in a cell by genome editing. The present application also provides materials and methods for altering a contiguous genomic sequence of an AGXT gene in a cell. In addition, the present application provides one or more gRNAs for editing an AGXT gene. The present application also provides a therapeutic comprising at least one or more gRNAs for editing an AGXT gene. In addition, the present application provides a therapeutic for treating a patient with an AGXT related condition or disorder.La présente invention concerne des matériaux et des procédés pour traiter un patient atteint d'un ou de plusieurs états ou troubles associés à l'AGXT, que ce soit ex vivo ou in vivo. Par exemple, la présente invention concerne des matériaux et des procédés pour traiter un patient atteint d'hyperoxalurie primitive de type 1 (PH1). La présente invention concerne également des matériaux et des procédés permettant d'éditer un gène AGXT dans une cellule par édition du génome. La présente invention concerne également des matériaux et des procédés pour modifier une séquence génomique contiguë d'un gène AGXT dans une cellule. De plus, la présente invention concerne un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène AGXT. La présente invention concerne également un agent thérapeutique comprenant au moins un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène AGXT. De plus, la présente invention concerne un agent thérapeutique pour traiter un patient souffrant d'un état ou d'un trouble associé à AGXT.