MATÉRIAUX ET PROCÉDÉS POUR LE TRAITEMENT D'UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE CONGÉNITALE AVEC DÉFICIT EN MÉROSINE (DMCDM) ET D'AUTRES ÉTATS PATHOLOGIQUES OU TROUBLES LIÉS AU GÈNE DE LA LAMININE, ALPHA 2 (LAMA2)
LUNDBERG, Ante Sven,KULKARNI, Samarth,KLEIN, Lawrence,PADMANABHAN, Hari Kumar
申请号：
IBIB2018/050908
公开号：
WO2018/154412A1
申请日:
2018.02.14
申请国别(地区):
IB
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions or disorders associated with LAMA2, both ex vivo or in vivo. For example, the present disclosure provides materials and methods for treating a patient with Merosin-deficient Cogenital Muscular Dystrophy (MDCMD). The present application also provides materials and methods for editing a LAMA2 gene in a cell by genome editing. The present application also provides materials and methods for altering a contiguous genomic sequence of a LAMA2 gene in a cell. In addition, the present application provides one or more gRNAs for editing a LAMA2 gene. The present application also provides a therapeutic comprising at least one or more gRNAs for editing a LAMA2 gene. In addition, the present application provides a therapeutic for treating a patient with a LAMA2 related condition or disorder.La présente invention concerne des matériels et des procédés de traitement d'un patient présentant un ou plusieurs états pathologiques ou troubles associées à LAMA2, ex vivo comme in vivo. Par exemple, la présente invention concerne des matériels et des procédés de traitement d'un patient souffrant de dystrophie musculaire congénitale avec déficit en mérosine (DMCDM). La présente invention concerne également des matériels et des procédés d'édition d'un gène LAMA2 dans une cellule par édition du génome. La présente invention concerne également des matériels et des procédés de modification d'une séquence génomique contiguë d'un gène LAMA2 dans une cellule. De plus, la présente invention concerne un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène LAMA2. La présente invention concerne également un agent thérapeutique comprenant au moins un ou plusieurs ARNg pour l'édition d'un gène LAMA2. De plus, la présente invention concerne un agent thérapeutique pour le traitement d'un patient souffrant d'un état pathologique ou d'un trouble lié à LAMA2.
