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MATÉRIAUX ET MÉTHODES DE TRAITEMENT DU SYNDROME D'USHER DE TYPE 2A
专利权人:
CASEBIA THERAPEUTICS LLP
发明人:
KANTARDZHIEVA, Albena,NOMA, Akiko,SCARIA, Abraham
申请号:
IBIB2018/060546
公开号:
WO2019/123429A1
申请日:
2018.12.21
申请国别(地区):
IB
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present application provides materials and methods for treating a patient with Usher Syndrome Type 2A, both ex vivo and in vivo; materials and methods for editing a USH2A gene in a human cell; materials and methods for editing an USH2A gene containing an IVS40 mutation; materials and methods for treating a patient with an USH2A gene containing an IVS40 mutation; and a method for deleting a sequence comprising an IVS40 mutation within a USH2A gene of a cell. The present application also provides one or more gRNAs or sgRNAs for editing an USH2A gene containing an IVS40 mutation. The present application provides a therapeutic for treating a patient with Usher Syndrome Type 2A. The present application also provides a kit for treating a patient with Usher Syndrome Type 2A.La présente invention concerne des matériaux et des méthodes destinés à traiter un patient présentant le syndrome d'Usher de type 2A, aussi bien ex vivo qu'in vivo ; des matériaux et des méthodes destinés à éditer un gène USH2A dans une cellule humaine ; des matériaux et des méthodes destinés à éditer un gène USH2A contenant une mutation IVS40 ; des matériaux et des méthodes destinés à traiter un patient présentant un gène USH2A contenant une mutation IVS40 ; et un procédé destiné à supprimer une séquence comprenant une mutation IVS40 au sein d'un gène USH2A d'une cellule. La présente invention concerne également un ou plusieurs ARNg ou ARNsg destinés à l'édition d'un gène USH2A contenant une mutation IVS40. La présente invention concerne en outre un agent thérapeutique destiné à traiter un patient présentant le syndrome d'Usher de type 2A. La présente invention concerne également un kit destiné au traitement d'un patient présentant le syndrome d'Usher de type 2A.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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