CELL END GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000996
公开号：
WO2020/139156A1
申请日:
2019.12.23
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
The invention is related to genetic engineering and can be used in biotechnology, medical science and agriculture to create gene therapy medicinal products. Gene therapy DNA vector based on the VTvaflV gene therapy DNA vector is proposed, the vector carrying the target Cas9 gene for heterologous expression of this target gene in human and animal cells upon implementation of various genome editing methods. Gene therapy DNA vector VTvafl7-Cas9 having a nucleotide sequence SEQ ID No. 1. Gene therapy DNA vector based on gene therapy DNA vector VTvaflV carrying the Cas9 target gene, said DNA vector is unique due to the fact that the constructed gene therapy DNA vector VTvafl7-Cas9, due to the limited size of VTvafl7 vector part not exceeding 3200 bp, has the ability to efficiently penetrate into human and animal cells and express the Cas9 target gene cloned to it. A method of production of the specified vector, the method of usage of the vector, Escherichia coli strain carrying the specified vector, as well as a method of production of the specified vector on an industrial scale are also provided.L'invention se rapporte au génie génétique et peut être utilisée dans la biotechnologie, la science médicale et l'agriculture pour créer des produits médicinaux de thérapie génique. L'invention concerne un vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaflV, le vecteur portant le gène Cas9 cible pour l'expression hétérologue dudit gène cible dans des cellules humaines et animales lors de la mise en oeuvre de divers procédés d'édition de génome. Le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvafl7-Cas9 possède une séquence nucléotidique SEQ ID No.1. Le vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur un vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaflV portant le gène cible Cas9 est unique en raison du fait que le vecteur d'ADN de thérapie génique construit VTvafl7-Cas9, grâce à la taille limitée de la partie de vecteur VTvafl7 ne dépassant pas 3200 bp, possède la c
