CELL AND GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000575
公开号：
WO2020/050743A1
申请日:
2019.08.14
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
Produced the gene therapy DNA vectors based on the gene therapy DNA vector VTvaf17 for the treatment of diseases featuring disruption of mucociliary transport, mucolytic function and development of mucostasis, including cystic fibrosis. The gene therapy DNA vector contains the coding region of the SKI, TGFB3, TIMP2 or FMOD therapeutic genes. Methods of producing or use a gene therapy DNA vector based on gene therapy DNA vector VTvaf17 carrying SKI, TGFB3, TIMP2 or FMOD therapeutic genes. The methods of producing strain for production of gene therapy DNA vector for treatment of diseases featuring disruption of mucociliary transport, mucolytic function and development of mucostasis. Escherichia coli strain SCS 110-AF/VTvaf17-SKI, SCS 110-AF/VTvaf17-TGFB3, SCS110-AF/VTvaf17- TIMP2 or SCS110-AF/VTvaf17- FMOD obtains by the method described above carrying gene therapy DNA vector VTvaf17-SKI, VTvaf17-TGFB3, VTvaf17-TIMP2 or VTvaf17- FMOD. The method of producing a gene therapy DNA vector carrying SKI, TGFB3, TIMP2 or FMOD therapeutic gene uses on an industrial scale.L'invention concerne des vecteurs d'ADN de thérapie génique basés sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17, pour le traitement de maladies caractérisées par une altération du transport mucociliaire et de la fonction mucolytique, et le développement d'une mucostase, y compris la mucoviscidose. Le vecteur d'ADN de thérapie génique contient la région codante des gènes thérapeutiques SKI, TGFB3, TIMP2 ou FMOD. L'invention concerne également des procédés de production ou d'utilisation d'un vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur un vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 comportant les gènes thérapeutiques SKI, TGFB3, TIMP2 ou FMOD ； des procédés de production d'une souche destinée à produire un vecteur d'ADN de thérapie génique pour le traitement de maladies caractérisées par une altération du transport mucociliaire et de la fonction mucolytique, et le développement d'une mucostase. L'invention concer
