CELL AND GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号:
RURU2019/000968
公开号:
WO2020/130878A1
申请日:
2019.12.18
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要:
The invention refers to genetic engineering and can be used in biotechnology, medicine, and agriculture for the manufacture of gene therapy products. A gene therapy DNA vector based on the VTvaf17 gene therapy DNA vector is proposed that carries a target gene selected from the group of SHH, CTNNB1, NOG, WNT7A genes for the treatment of diseases characterized by impaired tissue regeneration, wound healing, growth, pigmentation and hair coloring, formation and maturation of hair follicles, processes of differentiation and growth of cells, leading to a decrease in the activity of hair follicles, including with allopecia, autoimmune diseases, hereditary and acquired pathological conditions thawing, and for accelerated healing of wounds, restoration of the hairline and the prevention and inhibition of alopecia. Moreover, the gene therapy DNA vector VTvafl7-SHH, or VTvaf 17 -CTNNB 1, or VTvaf17-NOG, or VTvaf17-WNT7A has the nucleotide sequence of SEQ ID No. 1 or SEQ ID No. 2 or SEQ ID No. 3 or SEQ ID No. 4, respectively. Also provided are a method of producing said vector, the use of a vector, a strain of Escherichia coli carrying said vector, as well as a method of industrial production of said vector.La présente invention se rapporte à l'ingénierie génétique et peut être utilisée en biotechnologie, en médecine et dans l'agriculture pour la fabrication de produits de thérapie génique. L'invention concerne un vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 qui porte un gène thérapeutique choisi dans le groupe constitué par des gènes SHH, CTNNB1, NOG, et WNT7A pour le traitement de maladies caractérisées par une régénération tissulaire, une cicatrisation, une croissance, une pigmentation et une coloration capillaire, une formation et une maturation de follicules pileux, des procédés de différenciation et de croissance de cellules perturbés, conduisant à une diminution de l'activité des follicules pileux, notamment associée à l'alopéc