RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, Louise,MENDELL, Jerry, R.
申请号：
USUS2017/027583
公开号：
WO2017/180976A1
申请日:
2017.04.14
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
Described herein are recombinant AAV vectors comprising a polynucleotide sequence comprising β-sarcoglycan and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in a mammalian subject suffering from a muscular dystrophy. Also described herein are combination therapies comprising administering AAV vector(s) expressing β-sarcoglycan and miR-29c to a mammalian subject suffering from a muscular dystrophy.L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants comprenant une séquence polynucléotidique comprenant du β-sarcoglycane ainsi que des méthodes d'utilisation des vecteurs recombinants pour diminuer ou prévenir la fibrose chez un sujet mammifère souffrant d'une dystrophie musculaire. L'invention concerne également des traitements d'association comprenant l'administration d'un ou de plusieurs vecteur(s) AAV exprimant le β-sarcoglycane et miR-29c à un sujet mammifère souffrant d'une dystrophie musculaire.
