RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, Louise,MENDELL, Jerry, R.,HELLER, Kristin, N.
申请号:
USUS2017/027630
公开号:
WO2017/181011A1
申请日:
2017.04.14
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The invention provides for recombinant AAV vectors comprising a polynucleotide sequence comprising the guide strand of miR-29c and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in subjects suffering from muscular dystrophy.L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants comprenant une séquence polynucléotidique comprenant le brin guide de miR-29c et des méthodes d'utilisation des vecteurs recombinants pour réduire ou prévenir la fibrose chez des sujets souffrant d'une dystrophie musculaire.