RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, Louise,MENDELL, Jerry, R.,HELLER, Kristin, N.
申请号：
USUS2017/027636
公开号：
WO2017/181015A1
申请日:
2017.04.14
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides for recombinant AAV vectors comprising a miniaturized human micro-dystrophin gene and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in subjects suffering from muscular dystrophy.L'invention concerne des vecteurs AAV recombinants, comprenant un gène de micro-dystrophine humaine miniaturisé, et des procédés d'utilisation de ces vecteurs recombinants pour réduire ou prévenir une fibrose chez des sujets souffrant d'une dystrophie musculaire.
