RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KPLAPAC, Louise,MENDELL, Jerry, R.,HELLER, Kristin, N.
申请号：
USUS2017/027635
公开号：
WO2017/181014A1
申请日:
2017.04.14
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要：
The invention provides for recombinant AAV vectors comprising a polynucleotide sequence comprising the guide strand of miR-29c and methods of using the recombinant vectors to reduce or prevent fibrosis in subjects suffering from dystrophinopathy or muscular dystrophy. The invention also provides for combination therapies comprising expressing both miR-29 and micro-dystrophin to reduce and prevent fibrosis in patients suffering from dystrophinopathy or muscular dystrophy.L'invention concerne des vecteurs recombinés de virus adéno-associé comprenant une séquence polynucléotidique comprenant le brin guide de miR-29c, et des procédés d'utilisation des vecteurs recombinés pour réduire ou prévenir la fibrose chez des sujets souffrant d'une dystrophinopathie ou d'une dystrophie musculaire. L'invention concerne également des polythérapies consistant à exprimer à la fois miR-29 et la micro-dystrophine afin de réduire et de prévenir la fibrose chez des patients souffrant d'une dystrophinopathie ou d'une dystrophie musculaire.
