NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL;NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL; INC.
发明人:
MENDELL, Jerry, R.,CHICOINE, Louis,RODINO-KLAPAC, Louise,CLARK, Kelly, Reed,PRESTON, Thomas, J.
申请号：
USUS2012/066265
公开号：
WO2013/078316A1
申请日:
2012.11.21
申请国别(地区):
US
年份:
2013
代理人:
摘要：
The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of an alpha-sarcoglycan gene. The invention provides rAAV products and methods of using the rAAV in the treatment of limb girdle muscular dystrophies such as LGMD2D.La présente invention concerne l'administration d'un virus adéno-associé (rAAV) d'un gène alpha-sarcoglycane. L'invention concerne des produits rAAV et des méthodes d'utilisation du rAAv dans le traitement de myopathies des ceintures telles que LGMD2D.
