RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
FLANIGAN, Kevin,VULIN-CHAFFIOL, Adeline,WEIN, Nicolas
申请号：
USUS2014/034702
公开号：
WO2014/172669A1
申请日:
2014.04.18
申请国别(地区):
US
年份:
2014
代理人:
摘要：
The present invention relates to recombinant adeno-associated virus (rAAV) delivery of polynucleotides for treating Duchenne Muscular Dystrophy resulting from the duplication of DMD exon 2. The invention provides rAAV products and methods of using the rAAV in the treatment of Duchenne Muscular Dystrophy.L'invention concerne l'administration de virus adéno-associé recombinant (rAAV) de polynucléotides pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne résultant de la duplication de l'exon 2 de DMD. L'invention concerne des produits rAAV et des méthodes d'utilisation des rAAV dans le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne.
