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AAV vectors for gene therapy of retinal and CNS
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
ABRAHAM SCARIA,JENNIFER SULLIVAN,LISA M. STANEK
申请号:
DO2016000280
公开号:
DOP2016000280A
申请日:
2016.10.19
申请国别(地区):
DO
年份:
2016
代理人:
摘要:
The present report provides improved RAAV (e.g., rAAV2, raavrh8r, etc.) for the development of gene therapy for ocular Disorders or disorders of the CNS where rAAV comprising one or more amino acid substitutions that interact with heparan sulfate proteoglycan.The Invention provides a method for improving the transduction of retinal cells and Method for treating Eye Diseases with improved Particle compositions of rAAV. The present report provides additional recombinant adeno-associated virus (rAAV) (e.g., rAAV2, raavrh8r, etc.) to enhance gene therapy of CNS disorders.The Invention provides methods to supply the rAAV to SNC, Methods for treating disorders of the CNS with improved rAAV particles, compositions, and Kits for supplying the rAAV CNS and / or treat a disorder of the CNS. Fig. 8.En la presente memoria se proporcionan rAAV mejorados (p.ej., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para la potenciación de la terapia génica de trastornos oculares o trastornos de SNC en donde el rAAV comprende una o más sustituciones de aminoácidos que interactúan con el proteoglicano heparán sulfato. La invención proporciona método para mejorar la transducción de células retinianas y método para tratar enfermedades oculares con composiciones mejoradas de partículas de rAAV. En la presente memoria se proporcionan adicionalmente virus adeno-asociados recombinantes (rAAV) (p.ej., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para potenciar la terapia génica de trastornos del SNC. La invención proporciona métodos para suministrar el rAAV al SNC, métodos para tratar trastornos del SNC con composiciones mejoradas de partículas de rAAV, y kits para suministrar la rAAV al SNC y/o tratar un trastorno del SNC. fig. 8
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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