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AAV vectors for gene therapy of retinal and CNS
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
SCARIA ABRAHAM,SULLIVAN JENNIFER,STANEK LISA M.
申请号:
CL2016002713
公开号:
CL2016002713A1
申请日:
2016.10.25
申请国别(地区):
CL
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are improved rAAV (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of ocular disorders or CNS disorders wherein the rAAV comprise one or more substitutions of amino acids that interact with heparan sulfate proteoglycan. The invention provides methods for improved transduction of retinal cells and methods for treating ocular diseases with improved compositions of rAAV particles. Further provided herein are improved recombinant adeno-associated virus (rAAV) (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of disorders of the CNS. The invention provides methods for delivering the rAAV to the CNS, methods for treating disorders of the CNS with improved compositions of rAAV particles, and kits for delivering the rAAV to the CNS and/or treating a CNS disorder.En documento se proporción un rAAV mejorado (rAAV2), para Ia potenciación de Ia terapia génica de trastornos oculares o trastornos de SNC en donde el rAAV comprende una o más sustituciones de aminoácidos que interactúan con el proteoglicano heparán sulfato. La invención proporciona método para mejorar Ia transducción de células retinianas y método para tratar enfermedades oculares con composiciones mejoradas de partículas de rAAV. Se proporciona adicionalmente un virus adeno-asociado recombinante (rAAV) (p.ej., rAAV2) para potenciar la terapia génica de trastornos del SNC. La invención proporciona métodos para suministrar el rAAV al SNC, métodos para tratar trastornos del SNC con composiciones mejoradas de partículas de rAAV, y kits para suministrar Ia rAAV al SNC y/o tratar un trastorno ocular, particularmente retiniano.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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