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VECTORES DE AAV PARA LA TERAPIA GENICA DE LA RETINA Y EL SNC.
专利权人:
GENZYME CORPORATION
发明人:
Abraham SCARIA,Jennifer SULLIVAN,Lisa M. STANEK
申请号:
MX2016014220
公开号:
MX2016014220A
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
MX
年份:
2017
代理人:
摘要:
Provided herein are improved rAAV (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of ocular disorders or CNS disorders wherein the rAAV comprise one or more substitutions of amino acids that interact with heparan sulfate proteoglycan. The invention provides methods for improved transduction of retinal cells and methods for treating ocular diseases with improved compositions of rAAV particles. Further provided herein are improved recombinant adeno-associated virus (rAAV) (e.g., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) for enhanced gene therapy of disorders of the CNS. The invention provides methods for delivering the rAAV to the CNS, methods for treating disorders of the CNS with improved compositions of rAAV particles, and kits for delivering the rAAV to the CNS and/or treating a CNS disorder.En la presente memoria se proporcionan rAAV mejorados (p.ej., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para la potenciación de la terapia génica de trastornos oculares o trastornos de SNC en donde el rAAV comprende una o más sustituciones de aminoácidos que interactúan con el proteoglicano heparán sulfato. La invención proporciona método para mejorar la transducción de células retinianas y método para tratar enfermedades oculares con composiciones mejoradas de partículas de rAAV. En la presente memoria se proporcionan adicionalmente virus adeno-asociados recombinantes (rAAV) (p.ej., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para potenciar la terapia génica de trastornos del SNC. La invención proporciona métodos para suministrar el rAAV al SNC, métodos para tratar trastornos del SNC con composiciones mejoradas de partículas de rAAV, y kits para suministrar la rAAV al SNC y/o tratar un trastorno del SNC.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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