SCARIA, Abraham,SULLIVAN, Jennifer,STANEK, Lisa M.
申请号：
PE0021642016
公开号：
PE02602017A1
申请日:
2015.05.02
申请国别(地区):
PE
年份:
2017
代理人:
摘要：
Refers to improved RAAV (e.g., rAAV2, raavrh8r, etc.) for the enhancement of gene therapy for ocular Disorders or disorders of the CNS where rAAV comprising one or more amino acid substitutions that interact with heparan sulfate proteoglycan.The Invention provides a method for improving the transduction of retinal cells and a method for treating Eye Diseases with improved Particle compositions of rAAV.It also relates to methods for providing the rAAV to SNC, Methods for treating disorders of the CNS with improved rAAV particles, compositions, and Kits for supplying the rAAV CNS and \/ or treating a CNS DisorderSe refiere a rAAV mejorados (p.ej ., rAAV2, rAAVrh8R, etc.) para la potenciacion de la terapia genica de trastornos oculares o trastornos de SNC en donde el rAAV comprende una o mas sustituciones de aminoacidos que interactuan con el proteoglicano heparan sulfato. La invencion proporciona un metodo para mejorar la transduccion de celulas retinianas y un metodo para tratar enfermedades oculares con composiciones mejoradas de particulas de rAAV. Tambien se refiere a metodos para suministrar el rAAV al SNC, metodos para tratar trastornos del SNC con composiciones mejoradas de particulas de rAAV, y kits para suministrar la rAAV al SNC y/o tratar un trastorno del SNC
