KARVE, Shrirang,DEROSA, Frank,BHAVSAR, Zarna,HEARTLEIN, Michael
申请号：
USUS2019/032300
公开号：
WO2019/222277A1
申请日:
2019.05.14
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要：
The present invention provides, among other things, methods of formulating nucleic acid-containing nanoparticles with an mRNA encoding an enzyme to afford efficient delivery of payload to a cell or tissue of interest via subcutaneous administration. The resulting payload can be efficiently delivered to the liver and other organs or tissues of a treated subject.La présente invention concerne, entre autres, des procédés de formulation de nanoparticules contenant un acide nucléique avec un ARNm codant pour une enzyme pour permettre une administration efficace de charge utile au niveau d'une cellule ou d'un tissu d'intérêt par l'intermédiaire d'une administration sous-cutanée. La charge obtenue peut être efficacement administrée au niveau du foie et d'autres organes ou tissus d'un sujet traité.
