The invention relates to a nucleic acid construct carrying ATP7B protein, an expression vector and a viral particle comprising the nucleic acid construct, and their use for treatment of Wilson's disease and other conditions caused by a deficiency or dysfunction of ATP7B protein. An AAV vector devised according to the invention significantly reduced urine Cu excretion, and liver Cu content in Wilson's disease mice treated with the vector, while ceruloplasmin activity was significantly restored. On the other hand, the administration of the vector resulted in the normalization of serum transaminases levels and of liver histology, together with a marked reduction of the inflammatory infiltrate.La présente invention concerne une construction d'acide nucléique portant une protéine ATP7B, un vecteur d'expression et une particule virale comprenant la construction d'acide nucléique, et leur utilisation pour le traitement de la maladie de Wilson et d'autres états provoqués par une déficience ou un dysfonctionnement de la protéine ATP7B. Un vecteur AAV conçu selon l'invention réduit de manière significative l'excrétion de Cu dans l'urine et la teneur en Cu du foie chez des souris porteuses de la maladie de Wilson traitées par le vecteur, tandis que l'activité de la céruloplasmine est restaurée de manière significative. D'autre part, l'administration du vecteur provoque la normalisation des niveaux de transaminases de sérum et de l'histologie hépatique, conjointement avec une diminution marquée de l'infiltrat inflammatoire.
