INCLUSION D'EXON INDUITE POUR L'AMYOTROPHIE SPINALE

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专利权人:

SAREPTA THERAPEUTICS; INC.

发明人:

LINSLEY, PETER,LEPPERT, BRIAN JAMES

申请号：

CA2857664

公开号：

CA2857664A1

申请日:

2012.11.30

申请国别(地区):

CA

年份:

2013

代理人:

摘要：

The invention relates to the use of an antisense compound for inducing exon inclusion as a treatment for Spinal Muscle Atrophy (SMA). More particularly it relates to inducing inclusion of exon 7 to restore levels of Survival Motor Neuron (SMN) protein encoded by the Survival Motor Neuron (SMN) gene.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/