WOLL MATTHEW G.,월 매튜 쥐,CHEN GUANGMING,첸 구앙밍,CHOI SOONGYU,최 순규,DAKKA AMAL,다카 아말,HUANG SONG,후앙 송,KARP GARY MITCHELL,카르프 개리 미첼,LEE CHANG SUN,리 창선,LI CHUNSHI,리 춘시,NARASIMHAN JANA,나라심한 자나,NARYSHKIN NIKOLAI
申请号：
KR1020147021262
公开号：
KR1020140128310A
申请日:
2012.12.28
申请国别(地区):
KR
年份:
2014
代理人:
摘要：
Provided herein are compounds, compositions thereof and uses therewith for treating spinal muscular atrophy. In a specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN2 gene. In another specific embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 into mRNA that is transcribed from the SMN1 gene. In yet another embodiment, provided herein are compounds of a form that may be used to modulate the inclusion of exon 7 of SMN1 and SMN2 into mRNA that is transcribed from the SMN1 and SMN2 genes, respectively.본원에는 척수성 근위축증을 치료하기 위한 화합물, 그의 조성물 및 그와 함께 용도가 제공된다. 특정 태양에서, 본원에는 SMN2 유전자로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN2의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다. 또 다른 특정 태양에서, 본원에는 SMN1 유전자로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN1의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다. 또 다른 태양에서, 본원에는 SMN1 및 SMN2 유전자 각각으로부터 전사되는 mRNA 내로의 SMN1 및 SMN2의 엑손 7의 혼입을 조절하기 위해 사용될 수 있는 형태의 화합물들이 제공된다.
