MODIFIED ANTISENSE OLIGOMERS FOR EXON INCLUSION IN SPINAL MUSCULAR ATROPHY

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专利权人:

SAREPTA THERAPEUTICS; INC.

发明人:

PASSINI, Marco, A.,HANSON, Gunnar, J.

申请号：

USUS2016/048965

公开号：

WO2017/040271A1

申请日:

2016.08.26

申请国别(地区):

WO

年份:

2017

代理人:

摘要：

The present disclosure relates to modified antisense oligomers and related compositions and methods for increasing the expression of functional SMN protein and methods for treating spinal muscular atrophy and relates to inducing inclusion of exon 7 in SMN2 mRNA.La présente invention concerne des oligomères antisens modifiés ainsi que des compositions et des méthodes associées pour augmenter lexpression dune protéine SMN fonctionnelle et des méthodes de traitement de latrophie musculaire spinale et concerne linduction dinclusion de lexon 7 dans lARNm de SMN2.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/