用于大疱性表皮松解症治疗的与COL7A1外显子73配对的寡核苷酸
- 专利权人:
- ProQR治疗上市公司Ⅱ
- 发明人:
- E·M·海斯马,M·波特曼,W·博伊默,V·布林克斯
- 申请号：
- CN201680015142.2
- 公开号：
- CN107567498A
- 申请日:
- 2016.03.11
- 申请国别(地区):
- 中国
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 龙淳
- 摘要：
- 本发明涉及能够防止或减少外显子73包含到人COL7A mRNA中的反义寡核苷酸，其以多种方式进行表征：(a)寡核苷酸的序列包含至多两个CpG序列；(b)寡核苷酸的长度不多于24个核苷酸；(c)寡核苷酸能够与外显子73中的(SRp40/SC35结合/ESE)元件退火。这些寡核苷酸可有用地为具有修饰的核苷间键(例如硫代磷酸酯键)的寡核糖核苷酸。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
