bound to the selected target site in the human dystrophin gene, it has been described antisense molecules capable of inducing exon 53 skipping. The present invention provides an isolated antisense oligonucleotide is 20-50 nucleotides in length, the oligonucleotide against exon 53 target region of the dystrophin gene designated as annealing site H53A (+ 33 + 60) It comprises at least 20 contiguous nucleotides that are complementary, wherein the oligonucleotide specifically hybridizes to exon 53 target region of the dystrophin gene, to induce exon 53 skipping.ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン53スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。本発明は、長さが20~50のヌクレオチドの単離されたアンチセンスオリゴヌクレオチドを提供し、このオリゴヌクレオチドは、アニーリング部位H53A(+33+60)と指定されるジストロフィン遺伝子のエキソン53標的領域に対して相補的である少なくとも20の連続したヌクレオチドを含み、ここでこのオリゴヌクレオチドは、このジストロフィン遺伝子のエキソン53標的領域に特異的にハイブリダイズし、エキソン53スキッピングを誘発する。
