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Oligonucleotides containing inosine for treating DMD
专利权人:
ビー.ブイ.;テクノロジーズ;プロセンサ テクノロジーズ ビー.ブイ.;プロセンサ
发明人:
ファン デューテコム ジュディス クリスティナ テオドラ,デ キンペ ヨセフス ヨハネス,プラテンブルフ ヘラルド ヨハンヌ
申请号:
JP2012507173
公开号:
JP2012524540A
申请日:
2010.04.26
申请国别(地区):
JP
年份:
2012
代理人:
摘要:
The invention provides an oligonucleotide comprising an inosine, and/or a nucleotide containing a base able to form a wobble base pair or a functional equivalent thereof, wherein the oligonucleotide, or a functional equivalent thereof, comprises a sequence which is complementary to at least part of a dystrophin pre-m RNA exon or at least part of a non-exon region of a dystrophin pre-m RNA said part being a contiguous stretch comprising at least 8 nucleotides. The invention further provides the use of said oligonucleotide for preventing or treating DMD or BMD.本発明は、イノシン及び/若しくはゆらぎ塩基対を形成することができる塩基を含むヌクレオチドを含むオリゴヌクレオチド又はその機能的等価物を提供し、ここで、そのオリゴヌクレオチド又はその機能的等価物は、ジストロフィンmRNA前駆体のエキソンの少なくとも一部又はジストロフィンmRNA前駆体の非エキソン領域の少なくとも一部と相補的な配列を含み、前記一部は、少なくとも8ヌクレオチドを含む連続したストレッチである。本発明は、DMD又はBMDを予防又は治療するための前記オリゴヌクレオチドの使用をさらに提供する。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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