PETER CHRISTIAN DE VISSER,デ フィッセル， ペーター クリスティアン,JUDITH CHRISTINA THEODORA VAN DEUTEKOM,ファン ドイテコム， ジュディス クリスティーナ テオドラ
申请号：
JP2019055416
公开号：
JP2019134706A
申请日:
2019.03.22
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要：
To provide an improved oligonucleotide and its use for treating, ameliorating, preventing, and/or delaying DMD or BMD.SOLUTION: Provided is an oligonucleotide, comprising a 2'-O-methyl RNA monomer and a phosphorothioate backbone, comprising a 5-methyluracil and/or a 5-methylcytosine base, and comprising a sequence which is reverse complementary to, binds to, targets, and/or hybridizes at least a part of a dystrophin pre-mRNA exon 45, the oligonucleotide part having from 10 to 33 nucleotides.SELECTED DRAWING: None【課題】改善されたオリゴヌクレオチド、並びに、ＤＭＤ又はＢＭＤの治療、改善、予防、及び／又は、遅延のためのその使用の提供。【解決手段】２’－Ｏ－メチルＲＮＡモノマー及びホスホロチオエート骨格を含み、５－メチルウラシル、及び／又は、５－メチルシトシン塩基を含み、ジストロフィンｍＲＮＡ前駆体エクソン４５の少なくとも一部に対して逆相補的、結合、標的化、及び／又は、ハイブリダイズする配列を含み、オリゴヌクレオチド部分が１０～３３ヌクレオチドを有する、オリゴヌクレオチド。【選択図】なし
