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Methods and compositions for treating skeletal muscular dystrophy
专利权人:
シーダーズ―シナイ メディカル センター;カプリコール,インコーポレイテッド
发明人:
マルバーン,エドワルド,アミンツァデ,マーク,エー.,ロジャーズ,ラッセル,モーズリー,ジェニファー,ロドリゲス-ボーラード,ルイス,カナガベル,サラヴァーナ,サコダ,クリストファー,スチュワート
申请号:
JP2019556176
公开号:
JP2020517601A
申请日:
2018.04.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Some embodiments are methods of treating cardiomyocyte-derived cells (CDCs) for skeletal muscle myopathy, such as Duchenne muscular dystrophy (DMD), wherein the dystrophic skeleton targets a therapeutically effective amount of CDCs. A method of delivering to muscle is provided. Some embodiments, via a single dose or multiple doses, direct intramuscular injection in skeletal muscle, or systemic administration, eg, intravenous injection, to treat targeted dystrophic skeletal muscle. Allows delivery of a therapeutically effective amount of CDC. Some embodiments provide methods for improving athletic performance in DMD patients. A further embodiment of exosome-mediated transfer of non-coding RNA improves Duchenne muscular dystrophy by restoring dystrophin in cardiac and skeletal muscle. Delivery of non-coding RNA species found in CDC-derived exosomes mimics the capacity of CDC and CDC-derived exosomes and increases dystrophin protein levels. [Selection diagram] Fig. 4A幾つかの実施形態は、心筋球由来細胞(CDC)を用いて、骨格筋ミオパチー、例えばデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を治療する方法であって、治療有効量のCDCを標的とする異栄養性骨格筋に送達する方法を提供する。幾つかの実施形態は、標的とする異栄養性骨格筋を治療するため、単回用量又は頻回用量で、骨格筋での直接的な筋肉内注射、又は全身投与、例えば静脈内注射を介する治療有効量のCDCの送達を可能とする。幾つかの実施形態は、DMD患者において運動能力を改善する方法を提供する。非コーディングRNAのエキソソーム媒介移行に関する更なる実施形態は、心筋及び骨格筋においてジストロフィンを回復することにより、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを改善する。CDC由来エキソソームでみられる非コーディングRNA種の送達は、CDC及びCDC由来エキソソームの能力を模倣し、ジストロフィンタンパク質レベルを増加させる。【選択図】図4A
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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