CELL END GENE THERAPY LTD;OBSCHESTVO S OGRANICHENNOI OTVETSTVENNOSTJU "PRORYVNYE INNOVATSIONNYE TEKHNOLOGII"
发明人:
SAVELIEVA, Natalia
申请号：
RURU2019/000991
公开号：
WO2020/139153A1
申请日:
2019.12.20
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
A gene therapy DNA vector based on the VTvafl 7 gene therapy DNA vector carrying a target gene selected from the group of genes COL1A1, COL1A2, P4HA1, P4HA2, COL7A1, CLCA2, ELN, PLOD1 to increase the expression level of this target gene in humans and animals. Moreover, the gene therapy DNA vector VT vaf 17 -COL 1 A 1 or VTvafl7-COLlA2 or VTvafl 7-P4HA1 or VTvafl 7-P4HA2 or VTvafl7-COL7Al or VTvafl7-CLCA2 or VTvafl 7-ELN or VTvafl 7-PLOD 1 has the nucleotide sequence SEQ ID NO. SEQ ID No. 3 or SEQ ID No. 4 or SEQ ID No. 5 or SEQ ID No. 6 or SEQ ID No. 7 or SEQ ID No. 8, respectively. The DNA vector contains no nucleotide sequences of viral origin and no antibiotic resistance genes, providing the possibility of its safe use for genetic therapy in humans and animals.L'Invention concerne un vecteur d'ADN de thérapie génique basé sur un vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17 portant un gène cible choisi parmi le groupe composé des gènesCOL1A1, COL1A2, P4HA1, P4HA2, COL7A1, CLCA2, ELN, et PLOD1pour augmenter le niveau d'expression de ce gène cible chez l'homme et l'animal. De plus, le vecteur d'ADN de thérapie génique VTvaf17-COL1A1 ou VTvaf17-COL1A2 ou VTvaf17-P4HA1 ou VTvaf17-P4HA2 ou VTvaf17-COL7A1 ou VTvaf17-CLCA2 Ou VTvaf17-ELN ou VTvaf17-PLOD1 possède la séquence nucléotidique SEQ ID NO SEQ ID No. 3 Ou SEQ ID No. 4 Ou SEQ ID No. 5 ou SEQ ID No. 6 Ou SEQ ID No. 7 ou SEQ ID No. 8, respectivement. Le vecteur ne contient pas de séquences nucléotidiques d'origine virale, de gènes de résistance aux antibiotiques, assurant son utilisation sûre pour une thérapie génétique chez l'homme et l'animal.
