GENE-THERAPEUTIC DNA-VECTOR BASED ON GENE-THERAPEUTIC DNA-VECTOR VTVAF17, CARRYING TARGET GENE CAS9 FOR HETEROLOGOUS EXPRESSION OF THIS TARGET GENE IN HUMAN AND ANIMAL CELLS IN IMPLEMENTING VARIOUS METHODS OF GENOMIC EDITING, METHOD OF PRODUCING AND USING GENE-THERAPEUTIC DNA VECTOR, ESCHERICHIA COLI SCS110-AF/VTVAF17-CAS9 STRAIN, CARRYING GENE-THERAPEUTIC DNA VECTOR, METHOD FOR PREPARING THEREOF, METHOD FOR PRODUCTION ON INDUSTRIAL SCALE OF GENE-THERAPEUTIC DNA VECTOR
FIELD: biotechnology； medicine； agriculture.SUBSTANCE: invention refers to genetic engineering and can be used in biotechnology, medicine and agriculture to develop gene therapy preparations. Presented is a gene-therapeutic DNA vector based on the gene-therapeutic DNA vector VTvaf17, carrying the target Cas9 gene for heterologous expression of this target gene in human and animal cells when implementing various methods of genomic editing. Gene-therapeutic DNA vector VTvaf17-Cas9 has the nucleotide sequence SEQ ID No. 1. Invention also discloses a method of producing said vector, use of a vector, an Escherichia coli strain carrying said vector, as well as a method of producing said vector on an industrial scale.EFFECT: invention can be used for safe application for human and animal genetic therapy.8 cl, 12 dwg, 14 exИзобретение относится к генной инженерии и может быть использовано в биотехнологии, медицине и сельском хозяйстве для создания препаратов генной терапии. Предложен генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора VTvaf17, несущий целевой ген Cas9 для гетерологичной экспрессии этого целевого гена в клетках человека и животных при реализации различных методов геномного редактирования. При этом генотерапевтический ДНК-вектор VTvaf17-Cas9 имеет нуклеотидную последовательность SEQ ID №1. Предложены также способ получения указанного вектора, применение вектора, штамм Escherichia coli, несущий указанный вектор, а также способ производства в промышленных масштабах указанного вектора. Изобретение может быть использовано для безопасного применения для генетической терапии человека и животных. 6 н. и 2 з.п. ф-лы, 12 ил., 14 пр.
