GENE-THERAPEUTIC DNA-VECTOR BASED ON GENE-THERAPEUTIC DNA-VECTOR GDTT1_8NAS12, CARRYING TARGET HFE GENE TO INCREASE EXPRESSION LEVEL OF THIS TARGET GENE, METHOD FOR PRODUCTION AND USE THEREOF, ESCHERICHIA COLI STRAIN JM110-NAS/GDTT1_8NAS12-HFE CARRYING GENE-THERAPEUTIC DNA VECTOR, METHOD FOR PRODUCTION THEREOF, METHOD FOR INDUSTRIAL PRODUCTION OF GENE-THERAPEUTIC DNA VECTOR
FIELD: biotechnology； medicine.SUBSTANCE: invention relates to biotechnology and medicine and represents a gene-therapeutic DNA vector based on the gene-therapeutic DNA vector GDTT1.8NAS12 for treating diseases characterized by disturbed functions of HFE protein responsible for regulation of iron metabolism in the human body, for therapy of diseases associated with disturbed expression of the HFE gene, including those caused by insufficient expression of the HFE gene and/or presence of mutations in the HFE gene, including in hemachromatosis, wherein the gene-therapeutic DNA vector contains a coding portion of the target HFE gene cloned into the gene-therapeutic DNA vector GDTT1.8NAS12, to obtain a genotyping DNA vector GDTT1.8NAS12-HFE, with the nucleotide sequence SEQ ID No. 1.EFFECT: created gene-therapeutic DNA vector GDTT1_8NAS12-HFE has the ability to efficiently penetrate into human and animal cells and to express the target HFE gene cloned into it.8 cl, 7 dwg, 9 exИзобретение относится к биотехнологии и медицине и представляет собой генотерапевтический ДНК-вектор на основе генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12 для лечения заболеваний, характеризующихся нарушением функций белка HFE, ответственного за регуляцию обмена железа в организме человека, для терапии заболеваний связанных с нарушением экспрессии гена HFE, в том числе, обусловленных недостаточностью экспрессии гена HFE и/или наличием мутаций в гене HFE, в том числе при гемахроматозе, при этом генотерапевтический ДНК-вектор содержит кодирующую часть целевого гена HFE, клонированную в генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12, с получением генотерапевтического ДНК-вектора GDTT1.8NAS12-HFE, с нуклеотидной последовательностью SEQ ID №1. Созданный генотерапевтический ДНК-вектор GDTT1.8NAS12-HFE обладает способностью эффективно проникать в клетки человека и животных и экспрессировать клонированный в него целевой ген HFE. 8 н.п. ф-лы, 7 ил., 9 пр.
