用于胎儿血红蛋白再诱导的靶向BCL11A远端调控元件
- 专利权人:
- 儿童医疗中心有限公司
- 发明人:
- 斯图尔特·H·奥尔金,丹尼尔·E·鲍尔,徐剑
- 申请号：
- CN201810979764.8
- 公开号：
- CN109554350A
- 申请日:
- 2013.27.11
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本文提供了通过在基因组水平上破坏BCL11A表达以增加细胞中胎儿血红蛋白水平的方法以及组合物。本文还提供了涉及通过胎儿血红蛋白水平的再诱导来治疗血红蛋白病的方法以及组合物。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
