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MATERIALS AND METHODS FOR TREATMENT OF HEMOGLOBINOPATHIES
专利权人:
CRISPR THERAPEUTICS AG
发明人:
COWAN, Chad, Albert,PORTEUS, Matthew, Hebden,LUNDBERG, Ante, Sven,CHAKRABORTY, Tirtha,LIN, Michaelle, I-ching,MISHRA, Bibhu, Prasad,PAIK, Elizabeth, Jae-eun,KERNYTSKY, Andrew,BORLAND, Todd, Douglass,C
申请号:
IBIB2017/000532
公开号:
WO2017/191503A1
申请日:
2017.04.18
申请国别(地区):
WO
年份:
2017
代理人:
摘要:
Materials and methods for treating a patient with hemoglobinopathy, both ex vivo and in vivo and materials and methods for deleting and/or mutating at least a portion of a human beta globin locus on chromosome 11 in a human cell by genome editing and thereby increasing the production of fetal hemoglobin (HbF).Linvention concerne des matériaux et des méthodes de traitement dun patient souffrant dhémoglobinopathie, à la fois ex vivo et in vivo et des matériaux et des procédés de suppression et/ou de mutation dau moins une partie dun locus de bêta globine humaine sur le chromosome 1 1 dans une cellule humaine par édition du génome, ce qui permet daugmenter la production dhémoglobine fœtale (HbF)
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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