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SUBSTANCES ET MÉTHODES POUR TRAITER DES HÉMOGLOBINOPATHIES
专利权人:
CRISPR THERAPEUTICS AG
发明人:
CHAKRABORTY, Tirtha,MISHRA, Bibhu, Prasad
申请号:
IBIB2019/000183
公开号:
WO2019/150203A1
申请日:
2019.02.05
申请国别(地区):
IB
年份:
2019
代理人:
摘要:
Materials and methods for treating a patient with hemoglobinopathy, both ex vivo and in vivo and materials and methods for deleting at least a portion of a human beta globin locus on chromosome 11 in a human cell by genome editing and thereby increasing the production of fetal hemoglobin (HbF).L'invention concerne des substances et des méthodes pour traiter un patient souffrant d'hémoglobinopathie, à la fois ex vivo et in vivo, ainsi que des substances et des méthodes pour déléter au moins une partie d'un locus humain de la bêta-globine sur le chromosome 11 dans une cellule humaine par réécriture génomique, ce qui permet d'augmenter la production d'hémoglobine fœtale (HbF).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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