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EFFICIENT PROTEIN EXPRESSION IN VIVO USING MODIFIED RNA (MOD-RNA)
专利权人:
THE GENERAL HOSPITAL CORPORATION DBA MASSACHUSETTS GENERAL HOSPITAL;ザ ジェネラル ホスピタル コーポレーション ドゥーイング ビジネス アズ マサチューセッツ ジェネラル ホスピタル;CHILDRENS MEDICAL CENTER CORP;ザ チルドレンズ メディカル センター コーポレーション
发明人:
KENNETH R CHIEN,シーン ケネス アール.,LEON M PTASZEK,プタチェク レオン エム.,KATHY OI-LAN LUI,リュイ キャシー オワ-ラン,LIOR ZANGI,ザンギー リオール,EBINA WATARU,蝦名 渉,DERRICK J ROSSI,ロッシ デリック ジェイ.
申请号:
JP2019078998
公开号:
JP2019147811A
申请日:
2019.04.18
申请国别(地区):
JP
年份:
2019
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide the use of synthetic modified RNA (MOD-RNA) capable of inducing protein expression in vivo in tissues, e.g., the heart tissue and muscle tissue.SOLUTION: According to the present invention, a method for in vivo expression of protein in the tissue comprises contacting the tissue with a composition comprising a synthetic modified RNA molecule encoding a polypeptide. The synthetic modified RNA molecule comprises one or more modifications so that the introduction of the synthetic modified RNA into the cells in the tissue can cause a decrease in natural immune response compared with the cells in the tissue contacted with a synthetic RNA molecule encoding the peptide without containing one or more modifications. Furthermore, the composition containing the synthetic modified RNA molecule comprises at least one synthetic modified RNA molecules present in a lipid complex.SELECTED DRAWING: Figure 10CCOPYRIGHT: (C)2019,JPO&INPIT【課題】組織、例えば、心臓組織及び筋肉組織においてタンパク質発現をインビボで誘導できる合成修飾型RNA(MOD-RNA)の使用の提供。【解決手段】組織においてタンパク質をインビボ発現させるための方法であって、ポリペプチドをコードする合成修飾型RNA分子を含む組成物を該組織を接触させる工程を含み、該組織中の細胞への該合成修飾型RNAの導入によって、1つ以上の修飾を含まない該ペプチドをコードする合成RNA分子と接触した該組織中の細胞と比較して自然免疫応答が低下するように、該合成修飾型RNA分子が1つ以上の修飾を含む、前記方法。更に、前記合成修飾型RNA分子を含む前記組成物が、脂質複合体中に存在する少なくとも1つの前記合成修飾型RNA分子を含む前記方法。【選択図】図10C
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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