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Systems and methods for nucleic acid expression in vivo
专利权人:
ディーエヌエーアールエックス
发明人:
デブズ,ロバート ジェームズ,ヒース,ティモシー ディー.,ハンダムロンクル,チャクラポン
申请号:
JP2019552611
公开号:
JP2020511521A
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention provides compositions, systems for expressing one or more biomolecules in a subject, human or non-human mammal (eg, at the long-term therapeutic level required to produce a therapeutic effect), Kits and methods are provided. In certain embodiments, a first composition comprising a polycationic structure (eg, empty cationic liposomes, cationic micelles, cationic emulsions, or cationic polymers), and one or more living organisms of interest. Compositions, systems, kits, and methods are provided that include a second composition that includes an expression vector that encodes a molecule (eg, a non-viral expression vector that is not associated with liposomes or other carriers).本発明は、(例えば、治療効果を生じるのに必要とされる長期間の治療レベルで)対象、ヒトまたは非ヒト哺乳動物において、1つ以上の生体分子を発現させるための組成物、システム、キット、及び方法を提供する。特定の実施形態では、ポリカチオン性構造体(例えば、空のカチオン性リポソーム、カチオン性ミセル、カチオン性エマルション、またはカチオン性ポリマー)を含む第1の組成物、及び、1つ以上の目的の生体分子をコードする発現ベクター(例えば、リポソームまたは他の担体に関連付けられていない非ウイルス発現ベクター)を含む第2の組成物を含む組成物、システム、キット、及び方法が提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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