The instant invention provides for novel cationic lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain coupled with inclusion of hydrolysable functionality in the lipid chains to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA.La présente invention concerne de nouveaux lipides cationiques qui peuvent être utilisés en combinaison avec dautres composants lipidiques tels que le cholestérol et les PEG-lipides pour former des nanoparticules lipidiques avec des oligonucléotides. Un objectif de la présente invention consiste à fournir un échafaudage de lipides cationiques qui présente une plus grande efficacité conjointement à une toxicité hépatique inférieure en résultat de niveaux de lipides moins élevés dans le foie. La présente invention utilise des lipides cationiques de faible masse moléculaire avec une chaîne lipidique courte couplés à linclusion dune fonctionnalité hydrolase dans les chaînes lipidiques pour améliorer lefficacité et la tolérabilité de la délivrance in vivo dARNsi.
