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NOVEL LOW MOLECULAR WEIGHT CATIONIC LIPIDS FOR OLIGONUCLEOTIDE DELIVERY
专利权人:
MERCK SHARP & DOHME CORP.
发明人:
STANTON, Matthew, G.,BUDZIK, Brian, W.,BEUTNER, Gregory, L.,LIAO, Hongbiao
申请号:
USUS2011/052328
公开号:
WO2012/040184A2
申请日:
2011.09.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
The instant invention provides for novel catiomc lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids with one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA.Cette invention concerne de nouveaux lipides cationiques qui peuvent être utilisés en association avec dautres composants lipidiques tels que le cholestérol et les PEG-lipides pour former des nanoparticules lipidiques avec des oligonucléotides. Un objet de la présente invention concerne un échafaudage à base dun lipide cationique qui fait preuve dune efficacité améliorée, doublée dune toxicité hépatique réduite, résultant de taux lipidiques hépatiques réduits. La présente invention utilise des lipides cationiques de faible poids moléculaire ayant une chaîne lipidique courte pour améliorer lefficacité et la tolérabilité de ladministration in vivo dARNsi.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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