The instant invention provides for novel cationic lipids that can be used in combination with other lipid components such as cholesterol and PEG-lipids to form lipid nanoparticles with oligonucleotides. It is an object of the instant invention to provide a cationic lipid scaffold that demonstrates enhanced efficacy along with lower liver toxicity as a result of lower lipid levels in the liver. The present invention employs low molecular weight cationic lipids comprising at least one short lipid chain to enhance the efficiency and tolerability of in vivo delivery of siRNA.La présente invention concerne de nouveaux lipides cationiques qui peuvent être utilisés en combinaison à dautres composants lipidiques, tels que le cholestérol et des lipides PEGylés pour former des nanoparticules lipidiques avec des oligonucléotides. Il sagit dun objectif de la présente invention dapporter un échafaudage de lipides cationique qui démontre une efficacité accrue conjointement à une toxicité inférieure pour le foie, résultant de niveaux lipidiques inférieurs dans le foie. La présente invention utilise des lipides cationiques à faible poids moléculaire, comprenant au moins une courte chaîne lipidique pour augmenter lefficacité et la tolérance de ladministration in vivo de siARN.
