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MULTIMERIC OLIGONUCLEOTIDES COMPOUND
专利权人:
ラナ セラピューティクス インコーポレイテッド;RANA THERAPEUTICS INC
发明人:
UHLMANN EUGEN,オイゲン ウールマン,MARKUS WEBER,マルクス ヴェバー,ROMESH SUBRAMANIAN,ロメッシュ スブラマニアン,THOMAS DINO ROCKEL,トマス ディーノ ロッケル,KREIG ARTHUR M,アーサー エム. クレイグ,アーサー エム. クレイグ
申请号:
JP2017079076
公开号:
JP2017127325A
申请日:
2017.04.12
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide a multimeric oligonucleotides compound.SOLUTION: According to the present invention, a multimeric oligonucleotide compound comprises two or more target-specific oligonucleotides (e.g., antisense oligonucleotides (ASOs)), each being resistant to cleavage, and linked together by a cleavable linker. In particular, two or more linked target-specific oligonucleotides, each to a different target, allows concomitant inhibition of multiple genes' expression levels, while exhibiting favorable pharmacokinetic and pharmacodynamic properties. According to the present invention, there are also provided methods for producing the described compounds and the uses of these compounds.SELECTED DRAWING: None【課題】多量体オリゴヌクレオチド化合物を提供すること。【解決手段】それぞれが切断に耐性であり、切断可能リンカーによって一緒に連結された2つ以上の標的特異的オリゴヌクレオチド(例えば、アンチセンスオリゴヌクレオチド(ASO))を含む多量体オリゴヌクレオチド化合物。特に、それぞれ異なる標的に対する、2つ以上の連結された標的特異的オリゴヌクレオチドにより、好都合な薬物動態学的性質および薬力学的性質を呈しながら、複数の遺伝子の発現レベルの同時阻害が可能になる。記載した化合物を製造する方法およびこれらの化合物の使用も提供されている。【選択図】なし
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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