您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR RÉDUIRE LES ANOMALIES D'ÉPISSAGE ET TRAITER DES TROUBLES DE DOMINANCE ARN
专利权人:
UNIVERSITY OF WASHINGTON
发明人:
CHAMBERLAIN, Joel
申请号:
USUS2019/032423
公开号:
WO2019/222354A1
申请日:
2019.05.15
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The disclosure features compositions and methods for the treatment of disorders associated with improper ribonucleic acid (RNA) splicing, including disorders characterized by nuclear retention of RNA transcripts containing aberrantly expanded repeat regions that bind and sequester splicing factor proteins. Disclosed herein are interfering RNA constructs that suppress the expression of RNA transcripts containing expanded repeat regions, as well as viral vectors, such as adeno-associated viral vectors, encoding such interfering RNA molecules. For example, the disclosure features interfering RNA molecules, such as siRNA, miRNA, and shRNA constructs, that anneal to dystrophia myotonica protein kinase (DMPK) RNA transcripts and attenuate the expression of DMPK RNA containing expanded CUG trinucleotide repeats. Using the compositions and methods described herein, a patient having an RNA dominance disorder, such as a human patient having myotonic dystrophy, among other conditions described herein, may be administered an interfering RNA construct or vector containing the same so as to reduce the occurrence of spliceopathy in the patient, thereby treating an underlying etiology of the disease.L'invention concerne des compositions et des procédés pour le traitement de troubles associés à l'épissage incorrect d'acide ribonucléique (ARN), notamment des troubles caractérisés par la rétention nucléaire de transcrits d'ARN contenant des régions répétées étendues de manière aberrante qui lient et séquestrent des protéines de facteur d'épissage. L'invention concerne des constructions d'ARN interférant qui suppriment l'expression de transcrits d'ARN contenant des régions répétées étendues, ainsi que des vecteurs viraux, tels que des vecteurs viraux adénoassociés, codant de telles molécules d'ARN interférant. Par exemple, l'invention concerne des molécules d'ARN interférant, telles que des constructions d'ARNsi, de miARN et de shARN, qui s'hybrident à des transcrits d'ARN de la protéi
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充