LUNDBERG, Ante Sven,KULKARNI, Samarth,KLEIN, Lawrence,PADMANABHAN, Hari Kumar
申请号：
IBIB2017/053816
公开号：
WO2018/002812A1
申请日:
2017.06.27
申请国别(地区):
IB
年份:
2018
代理人:
摘要：
The present application provides materials and methods for treating a patient with one or more conditions associated with DMPK whether ex vivo or in vivo. In addition, the present application provides materials and methods for editing and/or modulating the expression of DMPK gene in a cell by genome editing.La présente invention concerne des matériels et des méthodes pour traiter un patient atteint d'un ou plusieurs états associés à la DMPK ex vivo ou in vivo. La présente invention concerne en outre des matériels et des méthodes pour éditer et/ou moduler l'expression d'un gène de la DMPK dans une cellule par édition du génome.
