TAN, PAMELA,BRAMLAGE, BIRGIT,FRANK-KAMENETSKY, MARIA,FITZGERALD, KEVIN,AKINC, AKIN,KOTELIANSKI, VICTOR E.
申请号：
ES09015323
公开号：
ES2392478T3
申请日:
2007.05.10
申请国别(地区):
ES
年份:
2012
代理人:
摘要：
Ribonucleic acid double stranded (dsRNA) for inhibiting expression of a human PCSK9 gene in a cell, such dsRNA at least two sequences that are complementary to each other and wherein a sense strand comprises a first sequence and an antisense strand comprising comprises a second sequence comprising a region of complementarity which is fully complementary to at least a part of a mRNA encoding PCSK9, and wherein said region of complementarity is less than 30 nucleotides in length and inhibiting said dsRNA, upon contact with a cell expressing said PCSK9 expression of said PCSK9 gene, wherein: (a) said first sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1229 and said second sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1230 or (b) said first sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1227 and said second sequence is the sequence of SEQ ID NO: 1228.Ácido ribonucleico bicatenario (ARNbc) para inhibir la expresión de un gen PCSK9 humano en una célula, comprendiendo dicho ARNbc al menos dos secuencias que son complementarias entre sí y en el que una hebra sentido comprende una primera secuencia y una hebra antisentido comprende una segunda secuencia que comprende una región de complementariedad que es completamente complementaria a al menos una parte de un ARNm que codifica para PCSK9, y en el que dicha región de complementariedad tiene menos de 30 nucleótidos de longitud e inhibiendo dicho ARNbc, tras el contacto con una célula que expresa dicho PCSK9, la expresión de dicho gen PCSK9, en el que: (a) dicha primera secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1229 y dicha segunda secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1230 o (b) dicha primera secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1227 y dicha segunda secuencia es la secuencia de SEQ ID NO: 1228.
