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double stranded rna, dna sequence, expression cassette, gene therapy vector, and host cell.
专利权人:
UNIQURE IP B.V.
发明人:
JANA MINIARIKOVÁ,PAVLINA STEFANOVA KONSTANTINOVA
申请号:
BR112017013573
公开号:
BR112017013573A2
申请日:
2015.12.23
申请国别(地区):
BR
年份:
2018
代理人:
摘要:
The present invention provides a double stranded rna comprising a first rna sequence and a second rna sequence wherein the first and second rna sequences are substantially complementary, wherein the first rna sequence has a sequence length of at least 19 nucleotides and is substantially complementary to sequence id. 1. This double stranded RNA is for use in inducing RNA against exon huntingtin sequences. The double stranded DNA of the invention was able to reduce neuronal cell death and huntingtin aggregates in an animal model.a presente invenção provê um rna de cadeia dupla que compreende uma primeira sequência de rna e uma segunda sequência de rna em que as primeira e segunda sequências de rna são substancialmente complementares, em que a primeira sequência de rna tem um comprimento de sequência de pelo menos 19 nucleotídeos e é substancialmente complementar à seq id no. 1. dito rna de cadeia dupla é para uso na indução de rnai contra sequências de huntingtina exon 1. o rna de cadeia dupla da invenção foi capaz de reduzir a morte de célula neuronal e agregados de huntingtina em um modelo animal.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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